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“first-in-class”口服疗法获FDA突破性疗法认定

发布日期:2020-06-10 浏览次数:0

来源:药明康德  

Insmed公司日前宣布,美国FDA已授予brensocatib(原名INS1007)突破性疗法认定,用于非囊性纤维化支气管扩张症(NCFBE)成人患者的治疗。Brensocatib是一种新型口服、可逆性的二肽基肽酶1(DPP1)抑制剂,目前由Insmed开发,用于治疗支气管扩张和其他炎症性疾病。近日该公司还启动一项临床试验,检验这一在研疗法治疗COVID-19患者的疗效。

非囊性纤维化支气管扩张症是一种严重的慢性肺部疾病,由于感染、炎症和肺组织损伤的循环导致支气管永久性扩张。该疾病的症状包括慢性咳嗽、多痰、呼吸急促和反复呼吸道感染,这些症状可使基础病情恶化。目前,在美国、欧洲或日本尚无专门治疗NCFBE患者的获批疗法。

Brensocatib是一种口服、可逆性DPP1小分子抑制剂。DPP1是一种酶,负责激活中性粒细胞中的中性粒细胞丝氨酸蛋白酶(NSPs)。中性粒细胞是最常见的白细胞类型,在杀伤病原体和介导炎症中起着必不可少的作用。在慢性炎症性肺病中,中性粒细胞在气道中聚集并导致NSP过度活跃,从而引起肺组织损伤和炎症。Brensocatib可以通过抑制DPP1降低NSPs的活化,从而降低炎症性疾病(如支气管扩张)的组织损伤。

这一突破性疗法认定是基于2期临床试验WILLOW的积极结果。与安慰剂相比,brensocatib达到研究的主要终点。10 mg和25 mg剂量组在为期24周治疗过程中首次出现肺部恶化所需时间显著延长。此外,与安慰剂相比,brensocatib治疗导致肺部恶化频率降低。具体而言,与安慰剂组相比,10 mg组降低了36%(p=0。041),25 mg剂量组降低了25%(p=0。167)。

FDA的突破性疗法认定旨在加快开发和审评治疗严重或危及生命疾病的疗法。这些在研疗法的初步临床证据表明,与现有疗法相比,它们可能提供显著改善。突破性疗法认定让研发机构能够与FDA进行更频繁的沟通和会晤,拥有滚动递交上市申请和获得优先审评的资格,以及对提高开发项目效率的密切指导。

Insmed公司的首席医学官Martina Flammer博士说:“我们很高兴FDA授予brensocatib治疗NCFBE患者的突破性疗法认定。这表明FDA认识到brensocatib作为‘first-in-class’疗法的潜力。目前在美国、欧洲或日本还没有专门针对这种严重慢性肺部疾病的获批疗法。我们期待继续与FDA合作,推进brensocatib的开发,以解决这一迫切的医疗需求。”

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